作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于工業(yè)和信息化部等十部門(mén)聯(lián)合印發(fā)的《醫藥工業(yè)發(fā)展“十五五”規劃》（工信部聯(lián)規〔2026〕210號）及官方政策解讀撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何投資或產(chǎn)業(yè)決策建議
• 利益相關(guān)聲明：杭吉干細胞科技與本文提及的任何機構無(wú)商業(yè)合作或利益關(guān)聯(lián)

核心速讀：2026年9月18日，工業(yè)和信息化部等十部門(mén)聯(lián)合印發(fā) 《醫藥工業(yè)發(fā)展“十五五”規劃》 。規劃提出，到2030年，生物醫藥研發(fā)應用穩居世界前列，生物醫藥產(chǎn)業(yè)加速成為國家新興支柱產(chǎn)業(yè)。

在細胞與基因治療（CGT）領(lǐng)域，規劃不再籠統表述“支持發(fā)展” ，而是直接點(diǎn)名幾條下一代技術(shù)路線(xiàn)：通用型CAR-T、體內基因編輯CAR-T、iPSC治療產(chǎn)品，以及AAV載體和LNP遞送系統。核心信號：①iPSC不僅被列入“重點(diǎn)創(chuàng )新產(chǎn)品”，更在“重點(diǎn)前沿技術(shù)”中被明確置于 “技術(shù)轉化階段” ；②工程化放大被提到前所未有的位置——CAR-T擴增、全封閉自動(dòng)化細胞處理、外泌體遞送等工藝被逐一點(diǎn)名；③罕見(jiàn)病成為CGT重點(diǎn)應用方向，血友病、漸凍癥、戈謝病等被明確列出。從技術(shù)研發(fā)到工程制造、臨床轉化、規模生產(chǎn)、價(jià)格支付，一條完整的產(chǎn)業(yè)鏈閉環(huán)正在被政策逐段補齊。

國家“十五五”醫藥規劃明確：未來(lái)5年細胞治療重點(diǎn)往哪里走？通用CAR-T、體內CAR-T、iPSC被點(diǎn)名

一、規劃背景：生物醫藥首次被定位為“國家新興支柱產(chǎn)業(yè)”

醫藥工業(yè)是關(guān)系國計民生和國家安全的戰略性新興產(chǎn)業(yè)，是培育新質(zhì)生產(chǎn)力的重點(diǎn)領(lǐng)域。2026年《政府工作報告》提出要加快打造生物醫藥新興支柱產(chǎn)業(yè)，行業(yè)戰略地位持續提升。

《規劃》在八個(gè)方面部署了25項重點(diǎn)任務(wù)，圍繞產(chǎn)業(yè)規模效益、創(chuàng )新發(fā)展、企業(yè)培育和集群發(fā)展等方面提出了“十五五”時(shí)期醫藥工業(yè)發(fā)展預期性指標。其中與CGT直接相關(guān)的目標包括：到2030年，首創(chuàng )新藥（FIC）占全球比例達到25%以上，創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)規模增速年均達到20%以上，全球年銷(xiāo)售額超10億美元的品種數量達到5個(gè)以上。

二、通用型CAR-T、體內CAR-T、iPSC被直接點(diǎn)名

在“專(zhuān)欄2 重點(diǎn)創(chuàng )新領(lǐng)域和產(chǎn)品”中，《規劃》明確提出：針對實(shí)體瘤、自身免疫性疾病及遺傳性疾病等，重點(diǎn)開(kāi)發(fā)靶向新靶點(diǎn)的新型CAR-T細胞治療產(chǎn)品、通用型CAR-T細胞治療產(chǎn)品，體內基因編輯CAR-T細胞治療產(chǎn)品，多功能誘導干細胞（iPSC）治療產(chǎn)品等。重點(diǎn)發(fā)展用于體內基因遞送的腺相關(guān)病毒（AAV）載體及用于體內核酸藥物遞送的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）等遞送系統。

這幾個(gè)關(guān)鍵詞，基本對應了當前細胞治療下一階段正在解決的問(wèn)題：

技術(shù)路線(xiàn)	當前瓶頸	政策意圖
通用型CAR-T	自體CAR-T“一位患者、一批產(chǎn)品”的個(gè)體化制造限制	推動(dòng)規?；?、現貨型生產(chǎn)
體內CAR-T	體外T細胞改造流程復雜、周期長(cháng)	將改造環(huán)節直接在體內完成
iPSC治療產(chǎn)品	持續擴增和向多種功能細胞分化的潛力尚未充分釋放	心肌、神經(jīng)、視網(wǎng)膜等再生醫學(xué)方向

值得注意的是，這些技術(shù)并非被簡(jiǎn)單列入“遠期探索”。產(chǎn)業(yè)端已有響應：科濟藥業(yè)透露，公司正聚焦通用型CAR-T與體內CAR-T兩大前沿方向，其開(kāi)發(fā)的CT0596（靶向BCMA）、CT1190B（靶向CD19/CD20）兩款通用型CAR-T療法，于2026年8月先后獲得NMPA的IND批件，將啟動(dòng)I期注冊臨床試驗。

三、iPSC已被放進(jìn)“技術(shù)轉化階段”

《規劃》不僅把iPSC治療產(chǎn)品列入“重點(diǎn)創(chuàng )新產(chǎn)品”，在“專(zhuān)欄3 重點(diǎn)前沿技術(shù)”中，又進(jìn)一步將人誘導多能干細胞衍生細胞藥物技術(shù)列入 “技術(shù)轉化階段” 。

這一區別很重要。

它意味著(zhù)關(guān)注點(diǎn)已經(jīng)不只是“實(shí)驗室里能不能做出某種細胞”，還包括：能不能穩定生產(chǎn)、能不能形成藥物、能不能真正進(jìn)入臨床轉化。

產(chǎn)業(yè)基礎已在加速積累。據行業(yè)藍皮書(shū)數據，全球137項iPSC相關(guān)臨床試驗正在推進(jìn)，中國iPSC衍生細胞藥物IND申報已達27項，覆蓋60%中國人群的HLA高頻純合細胞庫已通過(guò)中檢院復核。上海、深圳多家細胞生物企業(yè)已自主搭建完整iPS細胞產(chǎn)業(yè)化平臺，自主研發(fā)iPSC-NK、iPSC-MSC、iPSC衍生心肌細胞、神經(jīng)細胞多條管線(xiàn)，多款產(chǎn)品進(jìn)入臨床前藥效、安全性評價(jià)階段。

日本已于2026年3月有條件批準全球首批iPSC衍生藥物——Amchepry（帕金森?。┖蚏eHeart（重癥心力衰竭），進(jìn)一步驗證了商業(yè)化路徑。從這個(gè)背景看，iPSC進(jìn)入“十五五”醫藥工業(yè)重點(diǎn)方向，并不只是技術(shù)儲備，更帶有明顯的產(chǎn)品化和產(chǎn)業(yè)化意味。

四、從“做出細胞”，走向“規?；龀龊细癞a(chǎn)品”

《規劃》在“專(zhuān)欄5 優(yōu)勢工藝技術(shù)”中，對高端生物藥制備工藝提出了明確要求：重點(diǎn)發(fā)展細胞株構建、灌流培養、連續流層析、病毒載體生產(chǎn)、ADC定點(diǎn)偶聯(lián)、小核酸藥物肝外靶向遞送、mRNA-LNP包封、CAR-T擴增、全封閉自動(dòng)化細胞處理、環(huán)狀RNA制備、外泌體遞送等工藝。

這意味著(zhù)，未來(lái)5年的重點(diǎn)已經(jīng)不只是科研突破。從實(shí)驗室里的幾批細胞，到能夠持續、穩定、可控地生產(chǎn)細胞藥物，中間的工程化能力正在被擺到更重要的位置。

《規劃》還提出，聚焦抗體藥物、重組蛋白藥物、細胞與基因治療藥物等領(lǐng)域生產(chǎn)工藝驗證需求，支持醫藥工業(yè)企業(yè)和專(zhuān)業(yè)機構建設概念驗證、中試驗證平臺，鼓勵第三方機構建設中試車(chē)間，向中小企業(yè)開(kāi)放關(guān)鍵設備與生產(chǎn)線(xiàn)資源。目標之一，就是提高產(chǎn)品穩定性和批次一致性。

五、罕見(jiàn)病成為細胞與基因治療重點(diǎn)應用方向

在“專(zhuān)欄9 重點(diǎn)醫藥物資保供效能提升”中，《規劃》列出了血友病、白化病、漸凍癥、苯丙酮尿癥、線(xiàn)粒體病、多發(fā)性硬化病、肺泡蛋白沉積癥、庫欣綜合征、戈謝病、龐貝病、黏多糖貯積癥等罕見(jiàn)病，明確提出：全力推動(dòng)細胞治療、基因治療、小核酸藥物、多肽藥物、生長(cháng)抑素類(lèi)似物等前沿技術(shù)攻關(guān)，加快罕見(jiàn)病診療藥物創(chuàng )新研發(fā)和轉化應用。

這與全球細胞與基因治療的發(fā)展趨勢高度吻合。對于很多遺傳性和罕見(jiàn)疾病，傳統藥物主要針對癥狀，而基因替代、基因編輯和細胞替代等技術(shù)，則開(kāi)始嘗試從更上游改變疾病過(guò)程。

六、完整產(chǎn)業(yè)鏈正在被補齊

如果把這份規劃與最近國內幾個(gè)政策變化放在一起看，脈絡(luò )會(huì )更清楚：

時(shí)間	政策事件	核心信號
2026年5月	《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（818號令）施行	臨床研究備案+轉化應用審批雙軌制落地
2026年9月15日	國家醫保局試行醫療服務(wù)價(jià)格項目預立項制度	價(jià)格準備節點(diǎn)前移，轉化申請受理即可申報
2026年9月18日	《醫藥工業(yè)發(fā)展“十五五”規劃》 印發(fā)	技術(shù)方向、工程放大、產(chǎn)業(yè)化路徑明確

《規劃》同時(shí)在保障措施中明確：從加強統籌協(xié)調、優(yōu)化審評審批機制、完善價(jià)格支付及使用政策、加強醫藥健康產(chǎn)業(yè)科普宣傳、強化人才支撐、發(fā)揮行業(yè)組織作用等方面提出相關(guān)保障措施。并強調推動(dòng)產(chǎn)業(yè)、科技、監管、醫療、醫保、金融、人才等政策協(xié)同。

把這些內容放在一起看，一條路線(xiàn)已經(jīng)越來(lái)越清楚：技術(shù)研發(fā) → 工程化制造 → 臨床轉化 → 規模生產(chǎn) → 進(jìn)入醫院 → 價(jià)格與支付。這也是“十五五”時(shí)期細胞與基因治療更值得關(guān)注的變化。

七、總結

這次國家醫藥工業(yè)“十五五”規劃，并沒(méi)有只說(shuō)一句“發(fā)展細胞治療”。而是進(jìn)一步明確了下一代技術(shù)方向：通用型CAR-T、體內CAR-T、iPSC細胞藥物、AAV和LNP遞送系統，以及規?；圃旌团R床轉化。

對于未來(lái)5年的行業(yè)發(fā)展來(lái)說(shuō)，真正的競爭也將不只是實(shí)驗室里的技術(shù)創(chuàng )新。誰(shuí)能把細胞與基因技術(shù)做成穩定、可復制、可規模制造并真正進(jìn)入臨床的產(chǎn)品，可能才是下一階段更關(guān)鍵的問(wèn)題。

八、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考信息：工業(yè)和信息化部等十部門(mén)《醫藥工業(yè)發(fā)展“十五五”規劃》

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷或投資建議。本文內容不能替代專(zhuān)業(yè)法規或政策文件的完整閱讀。如有相關(guān)需求，請以工業(yè)和信息化部等十部門(mén)官方發(fā)布的《規劃》全文為準。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我們。