作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于國家藥物臨床試驗登記與信息公示平臺（CTR20263893）、國家藥監局附條件批準公告及公開(kāi)監管資料撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床診療建議
• 利益相關(guān)聲明：杭吉干細胞科技與鉑生生物、北京大學(xué)人民醫院及本文提及的任何機構無(wú)商業(yè)合作或利益關(guān)聯(lián)

核心速讀：2026年10月14日，國家藥物臨床試驗登記與信息公示平臺公示了艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生） 的一項上市后確證性III期臨床試驗（登記號：CTR20263893）^[1]。這不是新藥臨床試驗申報，而是附條件批準后的“補證據”研究。 艾米邁托賽注射液于2025年1月2日經(jīng)國家藥監局通過(guò)優(yōu)先審評審批程序附條件批準上市，是我國首款且唯一獲批的干細胞治療藥品，適應癥為14歲以上且消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD） 。

本次確證性試驗為全國多中心、隨機雙盲、安慰劑對照III期臨床試驗，由北京大學(xué)人民醫院黃曉軍教授牽頭，聯(lián)合中國人民解放軍總醫院第一醫學(xué)中心、中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院開(kāi)展，目標入組298人，目前狀態(tài)為 “進(jìn)行中，尚未招募”。為何非做不可：支撐最初附條件批準的關(guān)鍵III期研究?jì)H54例患者，為單臂無(wú)對照設計，28天總體緩解率63%、完全緩解率55.6%，療效信號積極但證據等級不足以支持常規批準。本次298人隨機雙盲安慰劑對照試驗，正是決定其能否從“附條件批準”轉為“常規批準”的關(guān)鍵。

中國首款干細胞藥物啟動(dòng)確證性 III 期臨床試驗，招募298人

一、事件本質(zhì)：附條件批準后的“補證據”，不是新藥申報

2026年10月14日，國家藥物臨床試驗登記與信息公示平臺首次公示了艾米邁托賽注射液的一項III期臨床試驗（CTR20263893）。準確理解這一事件的性質(zhì)，是避免誤讀的前提。

這不是一次新的新藥臨床試驗申請（IND），而是附條件批準上市后必須完成的上市后確證性研究。艾米邁托賽注射液于2025年1月2日獲國家藥監局附條件批準，附條件本身即意味著(zhù)：批準附帶條件——企業(yè)須在規定期限內完成確證性研究，以證明其獲益大于風(fēng)險。此次公示的III期試驗，正是這一監管義務(wù)的履行。

附條件批準的制度邏輯：附條件批準是國際藥品監管中的通用加速工具，適用于嚴重危及生命、缺乏有效治療手段、公共衛生急需等情形。其前提是已有早期臨床數據提示療效和臨床價(jià)值，但尚未完成完整的確證性試驗。附條件批準的核心從來(lái)不是“降低標準”，而是“先讓危重患者用上，再拿確證性數據補齊證據” 。到期后，若證明獲益大于風(fēng)險，轉為常規批準；若證明不了、做不完或不申請延期，則可能被注銷(xiāo)證書(shū)或核減適應癥。

二、試驗設計：298人隨機雙盲安慰劑對照，證據等級的實(shí)質(zhì)性提升

項目	具體信息
登記號	CTR20263893
首次公示日期	2026年10月14日
試驗分期	上市后確證性III期
設計類(lèi)型	全國多中心、隨機雙盲、平行對照、安慰劑對照
試驗題目	評價(jià)艾米邁托賽注射液治療激素失敗急性移植物抗宿主?。╝GVHD）有效性和安全性的多中心、隨機雙盲、安慰劑對照臨床試驗
牽頭研究者	黃曉軍教授（北京大學(xué)人民醫院）
參與中心	北京大學(xué)人民醫院、中國人民解放軍總醫院第一醫學(xué)中心、中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院（中國醫學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）
目標入組	298人
入組標準	14–70歲，II至IV度激素失敗的aGVHD
當前狀態(tài)	進(jìn)行中，尚未招募（第一例受試者尚未入組）

藥品基本信息：

• 通用名：艾米邁托賽注射液（Amimestrocel Injection）
• 商品名：睿鉑生
• 劑型：注射劑
• 規格：12ml：6.0×10?個(gè)細胞/袋
• 用法用量：外周靜脈滴注，每周2次；每次劑量為1.0×10?個(gè)細胞/kg
• 用藥時(shí)程：4周；若初始治療4周后達到部分緩解（PR） ，再維持原劑量繼續給予4周治療，治療期最長(cháng)為8周

試驗目的：評價(jià)艾米邁托賽注射液在II–IV度激素失敗aGVHD患者中的有效性和安全性。

三、為何非做不可：54例單臂研究的證據短板

支撐艾米邁托賽注射液最初附條件批準的關(guān)鍵III期研究，存在明確的證據局限：

維度	初始關(guān)鍵研究	本次確證性試驗
樣本量	54例	298例
設計	單臂、無(wú)對照	隨機、雙盲、安慰劑對照
證據等級	低（無(wú)對照，無(wú)法排除自然病程和伴隨治療影響）	高（隨機對照可控制偏倚）
主要療效信號	28天總體緩解率63%，完全緩解率55.6%，56天療效維持穩定	待讀出

單臂無(wú)對照設計的核心問(wèn)題在于：aGVHD患者同時(shí)接受多種伴隨治療，且疾病本身存在一定波動(dòng)，無(wú)對照條件下觀(guān)察到的緩解率，不能直接歸因于試驗藥物。63%的總體緩解率是積極的療效信號，但不足以支撐常規批準所需的因果推斷。本次298人隨機雙盲安慰劑對照試驗，正是為補上這一證據短板而設計。

四、國際參照：附條件/加速批準是通用工具，但“轉正”并非必然

艾米邁托賽注射液的監管路徑并非中國獨有。附條件批準/加速批準是國際藥品監管中的通用加速工具，但其共同邏輯是：先讓患者用上，企業(yè)再補臨床證據；補不上可能被撤銷(xiāo)。

監管體系	制度名稱(chēng)	代表性干細胞/再生醫學(xué)產(chǎn)品	關(guān)鍵特征
日本	附條件·限時(shí)批準	Temcell（2015年獲批，用于aGVHD）、Stemirac（2018年附條件批準，用于脊髓損傷）、Akuugo（2024年附條件批準）、ReHeart與Amchepri/Amusepri（2026年獲批）	許可證通常管5–7年，期間補確證數據
歐盟	有條件上市許可（CMA）	Holoclar（2015年獲批，首個(gè)歐盟干細胞療法）、Zemcelpro（2025年建議有條件批準）	有效期通常1年、可每年更新，需持續提交新證據
美國	加速批準（Accelerated Approval）	Ryoncil（2024年12月獲批，全球首個(gè)獲批的間充質(zhì)干細胞療法，用于兒童激素難治性aGVHD）	基于替代終點(diǎn)先上市，后續驗證性試驗未證實(shí)獲益則有權撤回

一個(gè)值得注意的反例：Alofisel（脂肪來(lái)源間充質(zhì)干細胞，用于克羅恩病復雜性肛瘺）于2018年在歐盟獲批，成為歐洲首個(gè)獲批上市的異體干細胞療法，2021年在日本獲批。但后續確證性試驗未能優(yōu)于安慰劑，2024年12月，武田制藥與EMA及意大利藥品管理局溝通后，主動(dòng)撤回其在歐盟的上市許可。

這一反例的警示意義在于：附條件批準不是終點(diǎn)，上市后的驗證同樣關(guān)鍵。對于艾米邁托賽注射液而言，本次298人隨機雙盲安慰劑對照試驗的結果，將直接決定其能否完成從“附條件”到“常規”的轉換。

回到艾米邁托賽：證據邏輯比“首款”標簽更重要

“我國首款且唯一獲批的干細胞治療藥品”——這一標簽在傳播上具有天然吸引力，但它并不能替代一個(gè)更根本的問(wèn)題：在隨機雙盲、安慰劑對照的條件下，艾米邁托賽相對于安慰劑，究竟能帶來(lái)多大的額外獲益？

單臂試驗中63%的28天總體緩解率，在缺乏對照的情況下，無(wú)法排除疾病自然波動(dòng)、支持治療改善以及患者選擇偏倚的影響。298例的隨機雙盲設計，正是為了回答這個(gè)問(wèn)題。如果確證性試驗能夠復現甚至超越此前的療效信號，艾米邁托賽將從附條件批準轉為常規批準，其臨床地位才會(huì )獲得更穩固的證據基礎。如果結果不理想，監管框架同樣保留了收緊甚至撤回批準的路徑。

對于患者和臨床醫生而言，這意味著(zhù)一個(gè)審慎的立場(chǎng)：一款藥物“已經(jīng)上市”和“已經(jīng)證明有效”，在證據等級上并不是同一件事。附條件批準讓急需的患者不必等待完整證據鏈的閉合，但閉合本身，仍然是這款藥物必須完成的功課。CTR20263893所承載的，正是這項功課。

常見(jiàn)問(wèn)題（FAQ）

參考資料：[1]:https://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議。本文內容不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。艾米邁托賽注射液的確證性III期臨床試驗當前狀態(tài)為“進(jìn)行中，尚未招募”，療效和安全性數據尚未讀出。如有疾病相關(guān)問(wèn)題，請及時(shí)咨詢(xún)專(zhuān)業(yè)醫療機構。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我們。

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