描述：2026年5月1日，國務(wù)院令第818號正式生效，為中國細胞與基因治療（CGT）開(kāi)辟了除傳統藥品審批外的第二條商業(yè)化路徑——通過(guò)國家衛健委備案的合格醫院實(shí)現轉化應用與合規收費。本文深度解析“雙軌制”框架、對國內外生物技術(shù)企業(yè)的影響、醫院周邊制造趨勢、外商投資限制及戰略意義，附常見(jiàn)問(wèn)題解答。

中國細胞與基因療法商業(yè)化新路徑：818號令“雙軌制”全面解讀（2026）

我國針對先進(jìn)生物醫學(xué)技術(shù)的新框架，正重新定義細胞與基因療法惠及患者的方式——尤其是在這個(gè)全球最活躍的生物技術(shù)市場(chǎng)之一。

2026年5月1日，國務(wù)院令第818號（下稱(chēng)“818號令”）正式生效。這是我國首個(gè)覆蓋細胞療法、基因療法、基因編輯、干細胞技術(shù)、組織工程及其他新興醫學(xué)方法的全國性臨床研究與轉化應用框架。

商業(yè)化：CGT企業(yè)的核心變量

對我國細胞與基因療法（CGT）企業(yè)而言，最深刻的變化落在商業(yè)化層面。818號令并未取代國家藥監局的傳統藥品審批路徑，而是與之并行，構成“雙軌制”：產(chǎn)品仍可選擇標準藥品路線(xiàn)；部分技術(shù)則可通過(guò)國家衛健委認定的合格醫院，完成臨床開(kāi)發(fā)與轉化應用。

新加坡長(cháng)壽基金Immortal Dragons創(chuàng )始人王博洋教授指出：“中國首次為無(wú)需成為上市藥品的CGT，提供了一條合法的商業(yè)化路徑?！?/p>

這一框架回應了我國生物技術(shù)生態(tài)中長(cháng)期存在的結構性難題：先進(jìn)療法的臨床研究十分活躍，但向國內商業(yè)應用轉化的合法通道卻極為有限。對海外企業(yè)而言，這進(jìn)一步觸發(fā)了關(guān)于合作模式、本地申辦主體、數據流動(dòng)、生產(chǎn)制造等一系列現實(shí)拷問(wèn)——中國是否正在為CGT構建一條有別于美歐標準藥物開(kāi)發(fā)路徑的商業(yè)化模式？

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一、第818號令：中國CGT商業(yè)化的框架？

我國的CGT生態(tài)發(fā)展速度，長(cháng)期快于制度框架的完善進(jìn)程。先進(jìn)療法研究活躍，但從醫院臨床工作走向商業(yè)化的路徑始終模糊。

不少療法繼續走國家藥監局的傳統藥品審批路徑。也有一部分，通過(guò)研究者發(fā)起的試驗、醫院項目及地方試點(diǎn)推進(jìn)——這些活動(dòng)長(cháng)期處于監管灰色地帶。對于試圖圍繞高度個(gè)性化療法建立長(cháng)期業(yè)務(wù)的企業(yè)而言，這樣的環(huán)境格外艱難。

818號令的出臺改變了這一局面。具備資質(zhì)的醫院，現可在國家衛健委監管下開(kāi)展新型生物醫學(xué)技術(shù)的臨床研究。這對那些難以作為大規模上市藥品進(jìn)行標準化的CGT尤為關(guān)鍵。傳統的國家藥監局藥品審批路徑通常需要漫長(cháng)的時(shí)間，從臨床試驗申請到最終獲批上市，平均耗時(shí)十到二十年。且并不總能適應與醫院基礎設施緊密相關(guān)、生產(chǎn)周期短的個(gè)體化療法。

王教授將此前的問(wèn)題概括為“有創(chuàng )新無(wú)轉化”。他指出，過(guò)去十年中國在全球CGT臨床研究中占據了相當可觀(guān)的份額，但缺少合法的國內商業(yè)化路徑，迫使大量創(chuàng )新走向對外許可或在海外成立公司。同時(shí)，818號令也意在收緊對零散細胞療法領(lǐng)域的監管。

該領(lǐng)域此前充斥著(zhù)未經(jīng)證實(shí)的抗衰老和干細胞療法，這些療法通過(guò)美容診所和私人機構提供。韓坤教授也指出 ，818號令將顯著(zhù)收緊圍繞干細胞和體細胞療法研究者發(fā)試試驗的監管環(huán)境。

根據新規，具備資質(zhì)的機構主要限定于頂級醫院，并引入了申辦方住所地要求及對違法活動(dòng)更嚴厲的處罰。王教授認為：“這與其說(shuō)是創(chuàng )設新特權，不如說(shuō)是終結長(cháng)期存在的監管模糊狀態(tài)——那種模糊，曾使合法發(fā)展陷入癱瘓?！?/p>

除監管與執法外，他看到了更廣泛的產(chǎn)業(yè)目標：“生物技術(shù)是我國指定的國家重點(diǎn)領(lǐng)域。818號令正是為實(shí)現更高質(zhì)量的生物技術(shù)發(fā)展而搭建的監管基礎設施?！?/p>

二、中國細胞與基因療法的新路徑

818號令并未取代傳統藥品審批體系，而是為那些難以完全套入標準制藥模式的技術(shù)另辟蹊徑。

有些產(chǎn)品可以標準化、規?；a(chǎn)，像常規藥品一樣開(kāi)發(fā)。另一些則更具個(gè)體化特征，需要在極短的時(shí)間窗口內處理，并通過(guò)專(zhuān)業(yè)臨床中心給藥。

王教授對比道，在818號令之前，我國細胞和基因療法（CGT）企業(yè)事實(shí)上只有一條路可走——國家藥監局完整的藥品審批流程。他形容這條流程“耗時(shí)、成本高昂，而且不太適合高度個(gè)性化的療法”。他指出，在新框架下，“標準化產(chǎn)品仍然走NMPA的審批流程，而難以大規模生產(chǎn)的個(gè)性化療法則被引導至國家衛生健康委員會(huì )（NHC）的審批流程?！?

第818號法令為作用于細胞或分子水平的技術(shù)（包括個(gè)性化細胞療法和基因編輯應用）創(chuàng )建了一條平行的商業(yè)化途徑。這將使細胞基因療法能夠通過(guò)合格醫院，從臨床研究直接進(jìn)入臨床應用，而無(wú)需等待完整的國家藥品審批流程。

根據摩根路易斯律師事務(wù)所的說(shuō)法，第818號法令不允許公司在臨床研究期間向參與者收費，但一旦某項技術(shù)獲得臨床轉化批準，醫院就可以向患者收取使用該技術(shù)的費用。 

醫院由此成為這一商業(yè)模式的核心環(huán)節，而不僅僅是試驗場(chǎng)所。對于活性維持時(shí)間短、操作要求復雜或需要個(gè)體化生產(chǎn)的療法而言，將臨床中心、GMP生產(chǎn)及患者給藥三者連接起來(lái)，本身就是一種商業(yè)優(yōu)勢。

王教授預計，這將推動(dòng)行業(yè)走向“醫院周邊制造”?！癈GT產(chǎn)品短暫的細胞活性窗口，有利于形成醫院—GMP—合同研發(fā)生產(chǎn)組織的一體化集群，正如成都、上海和海南正在興起的那樣?！?/p>

這一趨勢或將重塑我國CGT企業(yè)對產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的思考方式。今后需要判斷的，是產(chǎn)品更適合傳統藥品路徑，還是更偏向以醫院為中心的臨床轉化模式。

“我國CGT企業(yè)面臨的不再是‘我們能多快提交申請’，而是‘哪條路徑能最大化我們具體產(chǎn)品的生物學(xué)特性和商業(yè)潛力’?！蓖踅淌谡f(shuō)。

這也是該框架備受海外關(guān)注的原因。若這一路徑按預期運行，可能為某些先進(jìn)療法開(kāi)發(fā)者提供一條更快或更現實(shí)的途徑，在我國產(chǎn)生臨床使用、收入及真實(shí)世界證據。然而，對外國企業(yè)而言，同一套體系也帶來(lái)了本地申辦資質(zhì)、合作模式、生產(chǎn)制造以及現有許可協(xié)議是否圍繞正確的監管里程碑構建等現實(shí)問(wèn)題。

兩條路徑的核心區別

維度	傳統藥品路徑（NMPA）	新技術(shù)路徑（NHC）
審批機構	國家藥品監督管理局（NMPA）	國家衛生健康委員會(huì )（NHC）
適用產(chǎn)品類(lèi)型	可標準化、規?；a(chǎn)的CGT產(chǎn)品	高度個(gè)體化、生產(chǎn)窗口短、需與醫院緊密配合的CGT
商業(yè)化模式	作為上市藥品全國銷(xiāo)售	通過(guò)合格醫院轉化應用，合規收費
時(shí)間與成本	平均10-20年，成本高昂	相對更快，更適于個(gè)性化療法
核心機構	藥企	備案三甲醫院

三、這對生物技術(shù)商業(yè)模式意味著(zhù)什么

對于我國生物技術(shù)企業(yè)而言，818號令出臺之際，正值全球對源自中國的資產(chǎn)興趣急劇上升的時(shí)候。2025年，大中華區企業(yè)簽署的對外授權協(xié)議價(jià)值較2021年增長(cháng)近十倍，達到1377億美元。諾華、默克、葛蘭素史克、阿斯利康、艾伯維和輝瑞等全球制藥巨頭，紛紛將目光投向中國研發(fā)的資產(chǎn)。

這一繁榮驗證了我國生物技術(shù)行業(yè)的實(shí)力，但也引發(fā)了一個(gè)核心問(wèn)題：多少價(jià)值留在了我國？王教授認為，此前創(chuàng )新被迫向海外許可，部分源于結構性原因?！皠?chuàng )新者被結構性地推向對外許可或離岸成立公司，因為國內商業(yè)化路徑要么太慢，要么法律上過(guò)于模糊?！?/p>

如果我國開(kāi)發(fā)者能通過(guò)醫院路徑將先進(jìn)療法推向臨床，他們在決定國際合作之前，就有更多空間生成數據和獲得商業(yè)驗證。“若該框架能促成醫院與生物技術(shù)企業(yè)之間的高效協(xié)作，且時(shí)間表可預測，創(chuàng )新就有理由留下來(lái)。”王教授說(shuō)。

當然，授權許可不會(huì )消失。恰恰相反，近期的一些交易表明，跨境合作仍在加碼。就在數日前，輝瑞宣布與信達生物達成一項價(jià)值高達105億美元的協(xié)議，獲得12個(gè)早期癌癥項目的授權許可。信達生物主導I期臨床試驗，之后由輝瑞接手全球開(kāi)發(fā)。該交易延續了跨國藥企從中國獲取實(shí)驗性藥物的普遍趨勢——尤其是在大型制藥公司面臨專(zhuān)利到期與研發(fā)成本雙重壓力之際。

但818號令可能影響我國企業(yè)尋求此類(lèi)交易的時(shí)間與方式。隨著(zhù)國內商業(yè)化前景逐漸明朗，一些企業(yè)可能不再過(guò)早進(jìn)行授權許可，而是先在本土創(chuàng )造更大價(jià)值。

對外國生物技術(shù)企業(yè)而言，局面更為復雜。中國可能成為一個(gè)結構更規范、商業(yè)吸引力更強的CGT市場(chǎng)，但這并不意味著(zhù)直接進(jìn)入更容易。

王教授將其描述為“兩者兼有”：依賴(lài)“監管套利、跨境數據流動(dòng)或全資運營(yíng)控制”的企業(yè)，在華開(kāi)展業(yè)務(wù)的難度“顯著(zhù)增加”；而對于愿意致力于本地化生產(chǎn)、中國臨床數據生成及合作模式的開(kāi)發(fā)商而言，市場(chǎng)則更具吸引力——監管不確定性大幅降低，灰色市場(chǎng)的整頓可能擴大機遇窗口。

摩根路易斯律所的分析指出，818號令第十條規定，臨床研究申辦方必須是在中國設立的法人實(shí)體。該所同時(shí)警告，由于我國的“負面清單”繼續限制外商投資人類(lèi)干細胞和基因診斷及治療技術(shù)的研發(fā)和應用（特定試點(diǎn)區域除外），外商投資企業(yè)面臨不確定性。該所建議，在等待更明確指導意見(jiàn)期間，跨國公司可能需要依靠向中國境內實(shí)體授權、中方控股合資企業(yè)或國家藥監局產(chǎn)品注冊等策略。

在數據層面，我國的人類(lèi)遺傳資源管理規定限制外國組織在無(wú)中方合作伙伴和監管部門(mén)批準的情況下，收集、保藏或將中國人類(lèi)遺傳資源轉移出境。與之呼應，美國食品藥品監督管理局于2025年6月宣布，暫停涉及將美國患者活體細胞轉移至中國等“敵對國家”進(jìn)行基因工程改造后回輸的新臨床試驗。

四、第818號行政命令揭示了中國在生物技術(shù)領(lǐng)域的雄心壯志

818號令折射出我國成為生物技術(shù)強國的戰略意圖。圍繞許可交易的強勁勢頭，使我國作為候選藥物來(lái)源地的地位更加突出。818號令表明，我國正在構建必要的監管與臨床基礎設施，用于在國內開(kāi)發(fā)、測試并最終實(shí)現先進(jìn)療法的商業(yè)化。

王教授謹慎地表示，他并未將此解讀為中國在生物技術(shù)領(lǐng)域全面超越美國。“在首創(chuàng )靶點(diǎn)發(fā)現或基礎科學(xué)突破方面，中國不太可能取代美國——美國的學(xué)術(shù)體系在這些領(lǐng)域仍然具有結構性?xún)?yōu)勢?！?/p>

相反，他認為我國在規模、基礎設施和執行力尤為重要的領(lǐng)域具備潛在優(yōu)勢：臨床研究規模、招募速度、真實(shí)世界數據生成、制造成本結構以及亞洲特有的表型數據等。

地緣政治環(huán)境為此增添了復雜性。中美生物技術(shù)領(lǐng)域的緊張關(guān)系日益加劇，監管機構對生物技術(shù)領(lǐng)域依賴(lài)中國合作伙伴的程度也更加關(guān)注。然而，跨境合作并未停止。

818號令可能使尋求直接控制或簡(jiǎn)單跨境發(fā)展戰略的企業(yè)在華經(jīng)營(yíng)更加困難。但它也可能使中國對那些愿意攜手本地伙伴、獲取中國臨床數據并融入醫院相關(guān)研發(fā)與生產(chǎn)網(wǎng)絡(luò )的企業(yè)更具吸引力。

對王教授而言，成功的標準在于該框架能否切實(shí)落地。所謂成功，意味著(zhù)首批項目將完成從申報到轉化審批的全流程；隨著(zhù)灰色地帶運營(yíng)商的退出，市場(chǎng)環(huán)境將更加規范；同時(shí)，連接醫院與國內生物技術(shù)企業(yè)的生態(tài)系統也將更加穩定。 

他預計，五年之內，我國有望成為“全球臨床最活躍的CGT研發(fā)市場(chǎng)”，涌現出更多具備跨境商業(yè)潛力的本土療法。失敗的標志則是：紙面上的框架因醫院資源瓶頸、執行不力或審批時(shí)間過(guò)長(cháng)而進(jìn)展緩慢，最終導致新療法不如其原本旨在補充的藥物療法有效。

或許，這種不確定性正是我們暫時(shí)擱置判斷的恰當之處。818號令并未徹底確立我國在全球CGT領(lǐng)域的最終地位。但它確實(shí)表明：我國正試圖塑造細胞與基因療法的研發(fā)、商業(yè)化及其在自身生態(tài)系統中長(cháng)期發(fā)展的基本規則。

五，常見(jiàn)問(wèn)題

內容來(lái)源：labiotech

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